NOVATO, Kaliforniya – Ultragenyx Pharmaceutical Inc., bir biyofarmasötik şirketi. (NASDAQ: RARE), Sanfilippo sendromu tip A (MPS IIIA) için UX111 AAV gen terapisinden umut verici tedavi sonuçlarını duyurdu. Transferden Elde Edilen Veriler Bir çalışma, tedavinin beyin omurilik sıvısındaki (BOS) heparan sülfatın (HS) hızlı ve sürekli bir azalmasına yol açtığını ve bunun zaman içinde bilişsel gelişimin iyileşmesiyle ilişkili olduğunu gösterdi.
Transpher A’nın 17 hastalı önemli çalışmasından ve uzun vadeli takibinden elde edilen ek veriler, 4-9 Şubat’ta San Diego’da düzenlenecek WORLDSymposium™ 2024’te sunulacak. Modifiye tedavi amaçlı grup (mITT), UX111 tedavisinden sonra BOS HS maruziyetinde ortalama %63’lük bir azalma ve 17 hastanın 16’sında pozitif bilişsel işlev değişikliği oranı gösterdi.
Şu anda Faz 1/2 geliştirme aşamasında olan UX111, SGSH geninin işlevsel bir kopyasını iletmek için bir AAV9 vektörü kullanan tek seferlik bir intravenöz infüzyon tedavisidir. Bu tedavi, HS birikimine neden olan ve hücre hasarına ve nörogelişimsel gerilemeye yol açan altta yatan enzim eksikliğini düzeltmeyi amaçlamaktadır.
Çalışmanın sonuçları, tüm hastaların en yüksek UX111 dozunu (3×1013 vg/kg) aldıktan sonra ilk ay içinde BOS-HS’de azalma yaşadığını gösterdi. Tedaviden 24 ay sonra, 17 hastadan 8’i başlangıca göre ortalama %51’lik bir azalma elde etti. Kognitif fonksiyon Bayley-III kognitif skorları kullanılarak değerlendirildi ve BOS HS maruziyetindeki azalma ile kognitif fonksiyon arasındaki korelasyon istatistiksel olarak anlamlı bulundu.
Tedaviye bağlı birden fazla advers olay hafif veya orta şiddette olup yalnızca bir önemli alanin aminotransferaz (ALT) yükselmesi epizodu rapor edildi ve bu durum düzeldi. Bu, AAV gen terapisinin bilinen bir etkisidir.
Transpher A çalışmasına üç ülkedeki beş merkezdeki üç doz grubuna 28 hasta dahil edildi. Çalışmaya katılan hastalar tedaviden sonra en az beş yıl boyunca uzun süreli takibe devam etmeye davet ediliyor.
Ultragenyx, karşılanmamış tıbbi ihtiyaçların yüksek olduğu nadir genetik hastalıklara yönelik çalışmalar geliştirmeye odaklanıyor. UX111 programı, gelişimini kolaylaştırmak için Amerika Birleşik Devletleri’ndeki Rejeneratif Tıp İleri Tedavi ve Fast Track atamaları da dahil olmak üzere çeşitli isimler almıştır.
Bu rapor Ultragenyx Pharmaceutical Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Bu makale yapay zeka yardımıyla oluşturulmuş, bir editör tarafından çevrilmiş ve incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şartlar ve Koşullarımıza bakın.
